血友病患者“生命礼物”的背后

　　今年2月，最新公布的《国家基本医疗保险药品目录》调整了对基因重组因子Ⅷ的临床限制，中国血友病创新药物的可及性取得了突破性进展，有望加速推进预防性治疗的普及，提升患者治疗效果，圆其正常生活梦。这对今年4月17日的国际血友病日来说，可谓一份沉甸甸的“生命礼物”。而这份礼物背后，折射着包括医保进步在内的医改成绩已经更多、更直接地汇集到血友病这种罕见病种的小众群体上，人民群众对医改的获得感将更加直接。

　　2017年4月15日，为呼吁社会各界关注血友病，

　　“为爱而走”慈善健走大会于北京开展

　　小目标

　　规范防治实现年出血小于3次

　　中国医学科学院北京协和医院血液科赵永强教授介绍，血友病患者的预防治疗是指患者在未发生出血的情况下，定期接受足剂量凝血因子注射。患者缺乏凝血因子Ⅷ就给他注射凝血因子，预防出血。通过预防治疗可以把重型患者变成中型，甚至变成轻型患者，更理想的话能够变成亚临床状态，使其回归正常人的生活，这就是预防性治疗的重要意义所在。身体内凝血因子越接近正常水平，出血的频率就越少，就越能接近正常人一样地去生活。

　　国际上希望是实现“0出血”，但根据我国国情，最新的指南建议第一步把我国血友病患者的年出血次数控制在3次以下，将来的终极目标是通过预防治疗将出血次数降低到零，向国际先进水平靠近。

　　最新中国血友病治疗指南与共识强调，对血友病患者应积极推进规范化预防治疗的普及，尤其是儿童患者，可首选获得国际权威医生组织推荐的基因重组因子Ⅷ尽早进行预防性治疗。“目前北京血友病儿童患者的治疗水平基本上能够做到与国际接轨，进入到预防治疗的层面，差距在于剂量。因为涉及报销额度的问题，目前我国实行的多为低剂量的预防性治疗，即采用国际推荐的凝血因子注射剂量的一半进行预防性治疗。但随着医保政策的进一步倾斜，相信我国将很快会向国际推荐剂量靠近。”赵永强说。

　　大前提

　　基因重组凝血因子保障是核心

　　赵永强说：“从10多年前的按需治疗，到现在低剂量标准化预防治疗，是一个很大的进步。现在我国部分成人血友病患者也开始接受预防治疗，一些已残疾的患者，通过预防治疗、康复训练恢复状态很不错，能够生活自理、自己行走。在成人患者治疗方面，可以说我国还走到了国际水平的前列。”

　　而对于国际推荐的重组因子Ⅷ的应用，由于目前医保依然要求在治疗中优先使用血源性凝血因子，对于像北京这样血源供应充足的城市，患者对更为安全高效的基因重组因子Ⅷ暂时只能望药兴叹，并寄希望于医保政策对于重组因子应用的进一步放开。

　　然而，从全国范围来看，很多儿童患者以及大多数的成人患者依然在接受按需治疗，即出血后再治疗，对患者的治疗效果和生活质量带来极大影响。预防性治疗的推广一方面是先进治疗技术和理念的普及；更重要的是预防性治疗的开展离不开凝血因子药物的可及性。血源性凝血因子由于其来源问题，供应存在不稳定性，同时还存在感染风险，因此基因重组凝血因子的供应保障对于血友病预防治疗的推广起到了重要的作用。

　　中国初级卫生保健基金会胡宁宁副秘书长介绍，健康中国2030规划中已将特殊人群用药的保障提上了日程，将完善罕见病用药保障政策。2017年2月公布的最新《国家基本医疗保险药品目录》已将甲型血友病的儿童患者、出血时的成人患者对基因重组因子Ⅷ的使用纳入了医保范围。此前由于家庭经济水平和医保政策覆盖比例有限，很多患儿无法坚持长期采用足剂量的预防治疗方案。这一政策的调整对于血友病儿童而言，能更好地帮助他们坚持长期预防治疗，从小治疗才能保持正常的关节功能，在健康成长的基础上避免残疾，从而回归社会，实现个人价值。

　　未来之路

　　共付模式构建完善保障体系

　　赵永强说，非常高兴看到医保目录的更新降低了对于基因重组凝血因子Ⅷ的限制，这是经过医生、病友甚至社会各方面不断地呼吁才得以实现的。随着我国血友病诊断率的进一步提高，对凝血因子的需求量会越来越大，因此降低基因重组凝血因子Ⅷ的使用限制，无论是从治疗的安全性还是药品供应保障上来说都是非常有意义的。

　　中华慈善总会项目部主任邵家炎表示，“从2009年到现在，中华慈善总会的血友病援助项目已经累计救助数以千计的患者，但对于像血友病这样的大病救助，慈善的作用主要是补充保障，关键还是要进一步完善医保覆盖。比如说2016年，中华慈善总会与厦门市慈善总会合作，遵循以‘政府救助为主，慈善救助为辅’的原则开展对血友病患者的援助，厦门市慈善总会在医保报销、中华慈善总会援助的基础上，对患者购买百因止药品剩余的自费部分给予全额报销资助，使厦门市成为全国首个完全实现血友病患者购药‘零自付’的地区。多方协作的共同支付模式切实为患者减负，但医保的重要作用毋庸置疑。”

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